تمكن باحثون للمرة الأولى من معالجة مرض وراثي من خلال تقنية التعديل الجيني على فئران في المختبر، ما قد يفتح الباب أمام علاج مماثل لدى البشر على ما أظهرت نتائج أولية لأعمالهم. وتمكنت ثلاثة فرق أبحاث بشكل منفصل من إعادة عضلات لدى قوارض إلى وظيفتها الطبيعية بعد إصابتها ب «مرض دوشين « العضلي، وهو مرض لا علاج له لدى البشر يؤدي إلى الوفاة المبكرة. نشرت هذه الدراسة في مجلة «ساينس» الأميركية. هذا واستخدم الباحثون تقنية «كريسبر-كاس 9» التي طورت في 2012 م وهي الأكثر فعالية، بسبب دقتها الكبيرة في تصحيح الخلل في الحمض النووي. تعتبر تلك التقنية بسيطة وغير مكلفة ومستوحاة من عملية طبيعية تستخدمها البكتيريا لمقاومة الفيروسات. وقد اختارت مجلة «ساينس» تقنية «كريسبر» كأفضل إنجاز علمي لعام 2015 م إلا أنها تثير جدلاً كبيراً أيضا بسبب قدرتها على تغيير الإرث الجيني للأجيال المقبلة في حال استخدمت على الأجنة البشرية. وتظهر النتائج الأخيرة المسجلة على فئران قدرة «كريسبر» على تصحيح الخلل الجيني بعد الولادة. ويطال «مرض دوشين» العضلي طفلاً من كل خمسة آلاف عند الولادة خصوصاً من الذكور، ويتمثل بتلف تدريجي غير قابل للعلاج للعضلات بما في ذلك عضلات القلب، إذ إن جسم الإنسان لا يعود قادراً على إنتاج بروتين ديستروفين. وتوصل الباحثون بفضل تقنية تعديل الجين إلى تصحيح عمل الجينات التي تسمح بإنتاج هذا البروتين الأساسي في تشكل ألياف العضلات. وقال معدو إحدى الدراسات الثلاث «إن هذا التقدم يشكل أول نجاح لتقنية تعديل الحمض النووي في معالجة مرض جيني لدى حيوان ثديي حي كامل النمو، مع استراتيجية قد يمكن تطبيقها على علاج بشري». وسبق لباحثين أن توصلوا في المختبر من خلال تقنية «كريسبر» إلى تصحيح تحولات جينية مسؤولة عن مرض دوشين بعد زرع خلايا أخذت من مرضى. ونجح باحثون آخرون في تعديل الجينات التي تعاني خللاً في خلايا جنينية بشرية مزيلين بذلك خطر الإصابة بهذا المرض.